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2019年国际制药行业的七大趋势

2018年FDA共批准59款新药上市,创下历史新高,那么2019年医药界将会是怎样的趋势呢?

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作者:知行

趋势

2018年FDA共批准59款新药上市,创下历史新高,那么2019年医药界将会是怎样的趋势呢?BMS大额收购Celgene再次使肿瘤疗法成为焦点,药价上涨给2019年添加了政府压力、药价、生物类似药等关键词,FDA局长Scott Gottlieb有意推动细胞疗法和基因疗法的发展,有望使更多的创新疗法获得批准。

政府部门加大对药企的监查

2019年1月14日,新任美国众议院监督委员会主席,Elijah Cummings向12家药企索要了18种上市药物的药价相关信息与文件,这18种药物的价格在5年间涨幅最大,涉及的药企有Pfizer、Novartis、Johnson & Johnson、AbbVie等。在接任监督委员会主席时,Cummings就宣布将制药企业及药价定为其主要监管目标。

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Cummings要求出示药物定价细节的药物

(图片来源于参考1)

过去的几年里,美国国会通常会周期性的对药企定价方式进行审查,自特朗普出任美国总统以来,药企面临着更大的压力。2018年和2019年,特朗普先后两次在tweet中公开指责药企涨价为"不道德"的。2019年1月近百种药物涨价后,特朗普政府更是提出3项相关提案,并表示民主党和共和党将共同合作,以降低药价。

2019年1月29日,Cummings将会主持一场关于药价的听证会,关于上述18种药物的定价细节将会在听证会上讨论,并邀请相关专家及患者出席。目前还不确定,药企执行官是否出席听证会并回答相关问题,可以确定的是,2019年药企将面临更大的政府压力。

药物涨价依旧,但更具有选择性

紧接上面的药价主题,正如2018年Pfizer预测到的,2019年1月药企照常对其几十种主要药物进行了涨价。在对前两个月涨价药物统计后,投资家Raymond James认为,与往年相比,药企在提高哪种药物的价格上更加具有选择性。

以Merck为例,2018年11月,Merck提高了其销售最好的癌症药物Keytruda和疫苗Gardasil的售价,即对未来最具发展潜力的药物涨价,Eli Lilly、Biogen以及Pfizer也是这样的情形。采取这样的涨价策略有两个好处,一是适当缓解与政府的紧张关系,二是也可以通过涨价而获得更高的销售额。

肿瘤疗法将成为药企重心

近年来,药企的投资重心逐渐转为肿瘤药物的研发,而不再是多疾病领域的研发管线的布置。2018年12月GSK收购Tesaro,2019年1月BMS收购Celgene以及Eli Lilly收购Loxo均是明显的信号,大型药企正在强化其肿瘤疗法研发管线,希望抢先占据这炙手可热的市场。

科学技术和临床研究的进步也催化着肿瘤药物的研发,2018年FDA共批准17款肿瘤药物,占总数的28.8%(17/59),并且首款RNA疗法面世。虽然竞争愈加激烈,研发管线也变得拥挤,药企还是倾向于向肿瘤药物研发投入资金,药企如AstraZeneca、Gilead、Regeneron等也相继更加关注其肿瘤药物的研发。

FDA继续保持新药的快速批准

2018年FDA共批准59款新药上市,远高于近10年的年平均批准数量(33个)。短时间内这么多新药获批上市,主要归功于FDA各种各样的"加速"政策,2018年41%的获批新药通过快速通道上市,73%的新药具有优先审评资格(包括通过购买途径获得)。

2018年获批新药的另一个特点,就是孤儿药胜出,34种治疗罕见病的孤儿药获批,占比58%,这与FDA给予孤儿药的优惠是离不开的。FDA的四大加速政策:突破性疗法、优先审评、快速通道和加速批准,以及孤儿药认定,对于加快新药开发和审批具有显著的促进作用。

2019年,FDA还会保持与2018年相似的新药上市速度,前提是政府停摆可以尽早的结束。受政府停摆的影响,FDA已经不能接受新药上市申请以及相关费用,只能处理2018年年末收到的上市申请,无疑会影响到2019年新药获批的数量。

首席数码执行官兴起

2019年1月,Pfizer任命Lidia Fonseca为公司的第一任首席数码与科技执行官,负责建立可提高Pfizer"数码能力"的策略。此前,Merck、GSK、Novartis和Eli Lilly已经将类似的职位添加到其执行委员会中,代表药企对其数字基础设施的重视正在加强。药企期望通过数字信息技术(AI)的运用,提高新药研发的效率,以及把控复杂临床试验的设计与正常开展。

Novartis的CEO Vas Narasimhan在今年的JP摩根会议上讲到,"在药企的任一阶段,从新药发现到临床应用,从对新药生产和供应链的思考,到销售人员是如何完成日常工作的,我们正通过对主要阶段的研究,以扩大Novartis的数字能力。"

美国生物类似药开始反击

由于美国与欧盟政策的不同,生物类似药在欧盟可谓是如鱼得水,而在美国却是举步维艰,生物类似药在美国的困境可能会发生转变。

2018年FDA共批准7款生物类似药上市,占历史总获批数的43.8%(7/16),表明FDA对生物类似药的倾斜。最近,FDA局长Scott Gottlieb也在Tweet中提到,目前正在研发的生物类似药大约有70款。

另外,进入市场的生物类似药的数量也在增加,2018年来自Pfizer(Nivestym)、Mylan(Fulphila)和Coherus BioSciences(Udenyca)的生物类似药相继上市销售;而自2015年FDA开始批准生物类似药上市到2017年,三年间也仅有3款(Zarxio、Infectra和Renflexis)上市销售。不仅是获批速度,生物类似药的上市速度也在提高。

同时,部分原研药专利期过期也给予相应生物类似药机会,Roche肿瘤药物Herceptin的主要专利保护将于今年过期,Pfizer便有一款Herceptin的类似药将在2019年接受审评。出于节省医疗费用的目的,FDA也希望更多的可替代原研的生物类似药进入市场,数据显示,自从生物类似药进入市场后,购买其原研药的返款开始增加。

细胞疗法和基因疗法迎来增长

2017年,FDA批准两款细胞疗法(Kymriah、Yescarta)上市,首款基因疗法Luxturna上市;2018年,FDA批准两款RNA疗法(Onpattro、Tegsedi)上市。如果20世纪是单克隆抗体的转折点,21世纪便是细胞和基因疗法的转折点。

2019年1月16日,FDA局长Scott Gottlieb和CBER主任Peter Marks联合发布声明,介绍了FDA推动细胞和基因疗法开发的新举措。声明中还提到,目前FDA已经累积接收了超过800份关于细胞或基因疗法的IND申请,Scott Gottlieb预计,到2020年每年将会收到超过200份相关IND申请;同时预计到2025年,FDA每年将会批准10-20个细胞或基因疗法产品。

细胞或基因疗法相关科学技术的进步发挥着功不可没的作用,腺相关病毒等递送载体平台可将病变基因替换掉,CRISPR/cas9等工具赋予学者基因编辑的能力,这些创新疗法将带来细胞或基因疗法产品数量的激增。

近日FDA推出的新举措中,一方面,FDA将与基因或细胞疗法开发公司进行合作,并会通过加速通道对基因或细胞疗法进行审评;另一方面,FDA还将颁布一系列基因或细胞疗法的临床指导文件,以及CAR-T疗法的生产和使用指导文件,这都将促进基因或细胞疗法的研发。

参考来源:

1. Congressional investigation targets Pfizer, Novartis and J&J, among others

2. 7 biopharma trends to watch in 2019


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来源:新浪医药

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