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再联手Ionis开发SMA新药!渤健背后的研发管线不止“神经科学”

2022年1月,渤健从Ionis Pharmaceuticals获得一种治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物——BIIB115/ION306的全球独家许可。

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从2016年全球第一款SMA新药,到2022年年初,再次联手Ionis开发SMA新药,渤健在SMA新药研发上一路“高歌猛进”。然而,作为神经系统疾病领域的先驱制药公司,渤健背后的研发管线远比我们想象的多。

据外媒报道,2022年1月,渤健从Ionis Pharmaceuticals获得一种治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物——BIIB115/ION306的全球独家许可。作为在神经退行性疾病、认知障碍以及疼痛等中枢神经系统疾病领域重点布局的跨国药企,这已经不是渤健与Ionis第一次合作,此前渤健SMA药物Spinraza(诺西那生钠)也是与Ionis共同推动完成的。

以神经科学为核心,开拓眼科、生物仿制药等新领域。

渤健与Ionis合作研发Spinraza(诺西那生钠)还要追溯到2012年。那时,渤健与Ionis制药达成新的战略合作,获得了ISIS-SMNRx项目(诺西那生钠注射液)在全球的开发、生产和商业推广权利。双方协同开展创新临床开发项目,最终该药于2016年12月在美国上市,结束了在全球范围内SMA患者无药可用的局面。

脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种遗传性、进展性的罕见病,会影响患者的行走、进食甚至呼吸的能力,进而导致衰弱和死亡。

据《中国SMA患者生存现状白皮书》显示,目前国内SMA患者的总数大约在2万到3万人之间。国内SMA患者正在按照每年1200人左右的数量增长。Spinraza(诺西那生钠)于2019年2月在中国获批,也是国内首款获批上市的反义寡核苷酸(ASO)类药物,如今在全球50多个国家获批上市,覆盖超过11000名患者。

Spinraza的成功也从侧面反映出渤健在ASO领域的深耕。作为最早关注ASO药物的跨国药企,渤健看重了ASO在神经科学领域的治疗潜力,并选择在Ionis制药低谷期时深度合作,并一直不吝加大对ASO疗法的投入。2018年4月,渤健宣布与Ionis制药达成的新十年合作协议,将为其在神经疾病领域开发新型ASO候选药物提供优先行业的选择。

事实上,SMA新药研发只是渤健“神经科学”版图上的一小部分。据渤健2020年年报披露,公司在研项目类型中,多发性硬化症与神经免疫学、阿尔茨海默氏症与痴呆、神经肌肉障碍、帕金森氏症与运动障碍、眼科学、神经精神医学是核心增长领域,免疫学、神经精神医学、急性神经病学、神经性疼痛是渤健的新兴增长领域,同时渤健还在积极布局生物仿制药领域。

目前,渤健共有101款在研药物,25款药品已上市;2款已提交上市申请;7款正在进行临床III期试验,25款药物处于临床I\II期试验中。其中,渤健在多发性硬化症和帕金森病等治疗领域表现突出,目前在神经系统领域研发药物共70款,占比26.82%,其中7款已上市,1款已提交上市申请。

多发性硬化症业务是渤健的收入“王牌”,但也难逃专利期过后仿制药的冲击。据渤健2020年财报显示,公司全年总收入从2019年的143.78亿美元降至2020年的134.45亿美元,同比下跌6.5%。其中多发性硬化症业务收入为78.32亿美元,同比下降8.17%,首当其冲受冲击的是MS重磅药物TECFIDERA(富马酸二甲酯),该药物2020年业绩为39.05亿美元,同比下跌12%。

截至目前上市12款药物,其中4款已获CDE批准上市。

据渤健2021年上半年年报显示,上市的六款治疗多发性硬化症的药物分别为:Tysabri(natalizumab)、Tecfidera(富马酸二甲酯)、复发型多发性硬化症药物AVONEX(干扰素β-1a)、多发性硬化症药物Plegridy(聚乙二醇化干扰素β-1a)、Fampyra(4-氨吡啶)、Vumerity(diroximel fumarate)。

在中国获得药品批文共有3款药物,分别为:氨吡啶缓释片、富马酸二甲酯肠溶胶囊(两个规格)、Spinraza(诺西那生钠)。Plegridy是唯一被批准用于多发性硬化症(MS)的聚乙二醇干扰素,具有延缓残疾进展和减少复发的能力。该公司的另一款MS疗法皮下注射(SC)剂TYSABRI(那他珠单抗)是第一个治疗MS的单抗药物,于2021年4月获欧盟委员会(EC)批准上市。

在阿尔茨海默氏症领域,除了2021年在争议中上市的阿尔兹海默症新药Aduhelm外,渤健的研发管线里还有另外几款阿尔茨海默氏症候选药物,如抗Tau蛋白抗体BIIB092(gosuranemab),Tau蛋白为含磷酸基蛋白,正常成熟脑中Tau蛋白分子含2~3个磷酸基。渤健与卫材还在合作开发一种用于早期阿尔茨海默氏症的候选药物lecanemab(BAN2401),该药物是一种靶向β-淀粉样蛋白的单克隆抗体。2021年12月,两公司共同宣布,FDA授予lecanemab(BAN2401)快速通道资格。

在眼科领域,渤健希望基因治疗能够为患有罕见眼病的患者提供选择。在一种罕见的遗传性视网膜疾病——无脉络膜症上,渤健研发的基因疗法BIIB111(timrepigene emparvovec)在晚期试验中未能有效矫正患者视力,同时BIIB111在试验中也没有达到次要目标。基因疗法BIIB111第3阶段试验失败,此前投入的3.5亿美元打了水漂。

在自身免疫疾病治疗方面,上市的药物有:Benepali(依那西普)、Imraldi(阿达木单抗)、Flixabi(英夫利昔单抗)。

生物仿制药业务或成渤健新的增长领域,2021年4月8日,百奥泰公司与渤健联合宣布,双方签署了关于开发、生产和商业化BAT1806的授权协议。

除了上述药物外,已上市药品还包括:治疗银屑病的Fumaderm(富马酸酯)以及治疗SMA的Spinraza(诺西那生钠)。


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来源:E药经理人

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