Science子刊：老牌心脏病药的“新用途”，小儿脑癌的福音

髓母细胞瘤(medulloblastoma)是儿童最常见的恶性脑瘤，占儿童脑瘤的20% ~ 25%。近日，杰克逊实验室、康涅狄格儿童医疗中心和康涅狄格大学健康中心的研究人员发现，一种治疗心脏病的药物或许也对这种儿童脑癌有效。

这一结果以“Systems biology–based drug repositioning identifies digoxin as a potential therapy for groups 3 and 4 medulloblastoma”为题发表在《Science Translational Medicine》杂志上。

DOI: 10.1126/scitranslmed.aat0150

髓母细胞瘤(medulloblastoma)目前的治疗方法显著提高了存活率，但许多儿童在以后的生活中都面临着治疗对他们的大脑、荷尔蒙和生育能力的不利影响。还有少数病人要么对现有的治疗方案没有反应，要么因复发而痛苦和死亡。

当下急需更好的治疗髓母细胞瘤的药物，且副作用更少。但是众所周知，开发新的抗癌药物是一个耗时的过程，需要多年的临床研究，还需要至少10个月的FDA批准程序。现在，得益于一种新的计算方法，有望加快这一进程。研究小组发现，在FDA的第一次批准过程中收集的药物数据可以重新分析，以找到药物可能治疗的疾病之间的交叉。这个过程被称为系统药物重新定位，它使用计算机建模方法来比较批准的药物的基因表达谱，然后与疾病患者中活跃的基因进行比较。

但是髓母细胞瘤非常复杂，而且病人之间经常有很大的不同，甚至在一个病人内部也有很大的不同。康涅狄格大学健康学院和康涅狄格儿童医疗中心的联合聘任教授、康涅狄格大学健康学院儿科血液肿瘤科主任、涅狄格儿童血液肿瘤科的医学主任Ching Lau认为，系统的药物重新定位可以找到更好的治疗髓母细胞瘤的药物。但在他看来，这种技术还可以改进。

Ching Lau与其他机构的研究人员合作，设计了一种新的系统的药物重新定位方法，可以治疗像髓母细胞瘤这样复杂的疾病。

他们的新方法已经确定了八种或许可以治疗髓母细胞瘤的药物，，其中三种已经用于治疗其他癌症，另外五种用于治疗心力衰竭。

研究人员还发现，一种名为digoxin的心脏药物可以帮助髓母细胞瘤的小鼠活得更长。当digoxin与辐射联合使用时，小鼠存活的时间更长。

“这是令人兴奋的，因为我们不仅可以潜在地提高digoxin治疗髓母细胞瘤患者的整体生存率，而且研究结果还表明，我们可以潜在地减少与digoxin联合使用时所需的辐射剂量，从而减少辐射对幸存者的长期副作用，”Lau说。“因为digoxin已经用于治疗心力衰竭很多年了，它的潜在副作用是众所周知的。”

换句话说，digoxin作为髓母细胞瘤的治疗潜力对儿科癌症患者来说非常有希望。

参考资料：

Old drug, new hope for pediatric brain cancer

Systems biology–based drug repositioning identifies digoxin as a potential therapy for groups 3 and 4 medulloblastoma